每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关,如不能很好控制出血问题,可能导致关节变形、残疾等,影响学习和工作。研究结果也显示,36.65%的患者因血友病失业或无业,而学龄患者则面临失学或休学。   创新疗法之外,罕见病保障议题也尤为关键。当前中国罕见病保障不断推进,不少罕见病药品如血友病已被纳入基本医疗保险。然而“超罕见”疾病,如庞贝病、戈谢病、法布雷病等,有些确诊人数甚至不到总人口的百万分之一,保障就成为摆在患者、家庭乃至全社会面前的难题。   本届进博会上,赛诺菲展出的全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®为“出血负担”与“针头负担”两座大山提供了解题新思路。赛菲因®每年最少6次皮下注射,可极大降低患者注射频率。同时与按需治疗相比,合并抑制物和无抑制物患者的估计平均年化出血率分别降低73%和71%。借助进博会强大的“溢出效应”,赛菲因®有望加速落地中国。

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