进博盘点|瞄准未满足的健康需求 跨国药械企业深化本土创新承诺

2025-01-19 13:07:38 5,615次浏览

  本届进博会上,赛诺菲展出的全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®为“出血负担”与“针头负担”两座大山提供了解题新思路。赛菲因®每年最少6次皮下注射,可极大降低患者注射频率。同时与按需治疗相比,合并抑制物和无抑制物患者的估计平均年化出血率分别降低73%和71%。借助进博会强大的“溢出效应”,赛菲因®有望加速落地中国。   复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示,“对于罕见病药品保障,我们可以尝试跳出高单价思维,转向总价考量,寻找更好的解决方案。中国罕见病药品市场规模为30-50亿元,占我国药品市场份额不足0.5%。而其他国家或地区罕见病药品预算一般约占药品费用总支出的2%-7%,说明我国还有更多提升空间。基于中国罕见病整体情况,我国适合的专项预算比例约为3%。同时,如果能建立一个专门针对高值罕见病用药的专项保障基金和预算,并适当调整医保目录对罕见病药品谈判准入的价格门槛,将极大程度促进罕见病患者获益。”   创新疗法之外,罕见病保障议题也尤为关键。当前中国罕见病保障不断推进,不少罕见病药品如血友病已被纳入基本医疗保险。然而“超罕见”疾病,如庞贝病、戈谢病、法布雷病等,有些确诊人数甚至不到总人口的百万分之一,保障就成为摆在患者、家庭乃至全社会面前的难题。该文章转自 海外网 ,如有异议,请发邮件至diguowang08@163.com。 进博盘点|瞄准未满足的健康需求 跨国药械企业深化本土创新承诺
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