在全球新药研发领域中,抗肿瘤领域药物历来占比最大,这也是由于肿瘤发病率和死亡率正逐年增高,社会负担日渐加重。数据显示,我国总体癌症五年生存率在2022年达到43.7%,离《健康中国行动—癌症防治行动实施方案(2023—2030年)》中提出的“到2030年,我国总体癌症五年生存率达到46.6%”这一目标仍有差距,尤其是对于晚期癌症患者来说,其生存期与生活质量都亟需提升。   复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示,“对于罕见病药品保障,我们可以尝试跳出高单价思维,转向总价考量,寻找更好的解决方案。中国罕见病药品市场规模为30-50亿元,占我国药品市场份额不足0.5%。而其他国家或地区罕见病药品预算一般约占药品费用总支出的2%-7%,说明我国还有更多提升空间。基于中国罕见病整体情况,我国适合的专项预算比例约为3%。同时,如果能建立一个专门针对高值罕见病用药的专项保障基金和预算,并适当调整医保目录对罕见病药品谈判准入的价格门槛,将极大程度促进罕见病患者获益。”   “每一个小群体都不应该被放弃。”

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