进博盘点|瞄准未满足的健康需求 跨国药械企业深化本土创新承诺

2025-01-04 09:13:38 3,473次浏览

  同时,上述报告也指出不少血友病患者仍处于“按需治疗”的阶段。而在预防治疗中,规范的预防治疗才是更为有效的方式。但在现有疗法下,“规范”意味着患者每周需要进行2-3次预防性的足剂量凝血因子注射,每年一百多次静脉注射,沉重的“针头负担”让不少患者望而却步。   创新疗法之外,罕见病保障议题也尤为关键。当前中国罕见病保障不断推进,不少罕见病药品如血友病已被纳入基本医疗保险。然而“超罕见”疾病,如庞贝病、戈谢病、法布雷病等,有些确诊人数甚至不到总人口的百万分之一,保障就成为摆在患者、家庭乃至全社会面前的难题。   复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示,“对于罕见病药品保障,我们可以尝试跳出高单价思维,转向总价考量,寻找更好的解决方案。中国罕见病药品市场规模为30-50亿元,占我国药品市场份额不足0.5%。而其他国家或地区罕见病药品预算一般约占药品费用总支出的2%-7%,说明我国还有更多提升空间。基于中国罕见病整体情况,我国适合的专项预算比例约为3%。同时,如果能建立一个专门针对高值罕见病用药的专项保障基金和预算,并适当调整医保目录对罕见病药品谈判准入的价格门槛,将极大程度促进罕见病患者获益。”

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