进博盘点|瞄准未满足的健康需求 跨国药械企业深化本土创新承诺

2025-01-17 03:10:21 3947次浏览

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  根据世卫组织(WHO)定义,罕见病是患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病或病变。目前,全球罕见病约有7000多种,我国罕见病患者约2000万人,每年新增患者超过20万人。从药物研发,到诊疗、保障,罕见病领域尚有多座大山需要翻越。   创新疗法之外,罕见病保障议题也尤为关键。当前中国罕见病保障不断推进,不少罕见病药品如血友病已被纳入基本医疗保险。然而“超罕见”疾病,如庞贝病、戈谢病、法布雷病等,有些确诊人数甚至不到总人口的百万分之一,保障就成为摆在患者、家庭乃至全社会面前的难题。   以血友病为例,患者被称为“玻璃人”,因体内天生缺少特定的凝血因子,终生伴随着“血流不止”的痛苦。《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示,大多数血友病患者过去一年都发生过出血,平均出血次数约为32次,抑制物阳性患者比阴性患者出血次数更多。

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