以血友病为例,患者被称为“玻璃人”,因体内天生缺少特定的凝血因子,终生伴随着“血流不止”的痛苦。《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示,大多数血友病患者过去一年都发生过出血,平均出血次数约为32次,抑制物阳性患者比阴性患者出血次数更多。   近年来,随着药物创新和诊疗水平的不断提升,艾滋病已经成为可防可治的慢性疾病,但艾滋病仍是我国导致死亡人数最高的传染病。HIV感染者晚发现比例仍然较高、青年人群感染病例还在持续增加、地区防控水平存在明显差异、并发症问题严峻、社会对艾滋病的污名化和歧视等问题让HIV/艾滋的防治工作充满挑战。   在全球新药研发领域中,抗肿瘤领域药物历来占比最大,这也是由于肿瘤发病率和死亡率正逐年增高,社会负担日渐加重。数据显示,我国总体癌症五年生存率在2022年达到43.7%,离《健康中国行动—癌症防治行动实施方案(2023—2030年)》中提出的“到2030年,我国总体癌症五年生存率达到46.6%”这一目标仍有差距,尤其是对于晚期癌症患者来说,其生存期与生活质量都亟需提升。

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