进博会期间,全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的抗组织因子途径抑制物HYMPAVZ(马塔西单抗)亮相。该药是一种针对组织因子途径抑制剂(TFPI)K2结构域的再平衡药物,曾获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格,并于今年10月获FDA批准,用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病 A(先天性凝血Ⅷ因子缺乏症)或血友病 B(先天性凝血Ⅸ因子缺乏症)的12岁及以上患者,以减少出血的发作。该药中国临床研究的牵头主要研究者、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授介绍,该药的创新机制不受血友病类型影响,可同时满足血友病A及血友病B患者的治疗需求;理论上不受抑制物影响,有望解决原有治疗受限于血友病类型和产生抑制物的临床痛点。“此外,马塔西单抗每周一次、皮下给药、且无需根据体重调整剂量的治疗模式,有望改变传统疗法一周多次、静脉输注给患者及家人带来的心理负担和用药负担。”   助力创新药物在国内落地,商业保险也是重要一环。11月8日,史赛克与医疗服务和多元支付解决方案公司镁信健康签署战略合作备忘录,双方将结合各自业务领域的优势,共同探索商业健康险,携手提升创新医疗产品和服务的可及性与应用效率,助力共建多层次医疗保障体系。此前,史赛克曾在镁信健康的支持协助下,成功将InSpace可吸收植入式球囊纳入上海城市补充医疗保险“沪补保”。该产品是巨大肩袖撕裂革命性疗法,可通过微创手术的方式在肩峰下植入,以恢复肩关节平衡,减轻疼痛,增加活动度。未来,双方将在骨科领域建立长期战略合作关系,通过整合各自的资源与优势,推动更多创新医疗产品和服务的研发与推广,来满足中国广大医患未被满足的医疗需求。   吉利德在今年进博会上,首次在中国展出了治疗原发性胆汁性胆管炎的创新药物Seladelpar,该药物于2024年8月获得FDA加速审批,为原发性胆汁性胆管炎患者的二线治疗带来了全新选择。原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病,多见于中老年女性,主要临床症状为乏力和皮肤瘙痒等,于2023年被纳入国家卫健委发布的《第二批罕见病》目录。为加速Seladelpar这一创新药物在国内的患者可及,吉利德与科园信海(北京)医疗用品贸易有限公司签署战略合作,双方将依托北京罕见病药品保障先行区政策,探索和推动Seladelpar的进口和先行先试,帮助原发性胆汁性胆管炎患者解决尚未被满足的治疗需求。

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