进博盘点|瞄准未满足的健康需求 跨国药械企业深化本土创新承诺

2025-01-23 10:40:45 2695次浏览

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  根据世卫组织(WHO)定义,罕见病是患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病或病变。目前,全球罕见病约有7000多种,我国罕见病患者约2000万人,每年新增患者超过20万人。从药物研发,到诊疗、保障,罕见病领域尚有多座大山需要翻越。   “暴露前预防是世界上公认的可以有效降低HIV传播风险的生物学措施。以前通过每天服用药物预防HIV感染,但常因为药物依从性较低导致预防失败,来那帕韦可以很好的解决这个问题。”中国性病艾滋病协会艾滋病药物预防与阻断专委会主任委员、深圳市第三人民医院艾滋病医学中心首席专家王辉教授向21世纪经济报道表示。   复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示,“对于罕见病药品保障,我们可以尝试跳出高单价思维,转向总价考量,寻找更好的解决方案。中国罕见病药品市场规模为30-50亿元,占我国药品市场份额不足0.5%。而其他国家或地区罕见病药品预算一般约占药品费用总支出的2%-7%,说明我国还有更多提升空间。基于中国罕见病整体情况,我国适合的专项预算比例约为3%。同时,如果能建立一个专门针对高值罕见病用药的专项保障基金和预算,并适当调整医保目录对罕见病药品谈判准入的价格门槛,将极大程度促进罕见病患者获益。”

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